Tratamiento de 1ª línea
La elección de tratamiento de 1ª línea depende de la edad del paciente y de la disponibilidad de donante hermano HLA-idéntico. Los tratamientos estándar son:1
Trasplante de médula ósea (TMO)1-5 donante hermano HLA-idéntico
Realizado de manera temprana y teniendo en cuenta la siguiente pauta:
Régimen de acondicionamiento con ciclofosfamida y globulina antimitocítica (ATG) + profilaxis contra enfermedad de injerto contra huésped (EICH): Tratamiento con ciclosporina A (CsA) + metotrexato (MTX).
Este protocolo proporciona una tasa de éxito en el injerto muy alta (95%) y una supervivencia global (SG) del 90% a los 2 años.1-3
Los resultados a largo plazo también son muy buenos, con un número limitado de efectos tardíos, principalmente necrosis avascular, disfunciones endocrinas, y – muy raramente – malignidades secundarias.4
Sin embargo, la toxicidad relacionada con el trasplante, así como un aumento en el riesgo de EICH siguen siendo un problema para los pacientes de >40 años y aquellos con un índice de comorbilidades elevado.5
Terapia inmunosupresora (TIS): ATG + CsA
La TIS es el tratamiento de 1ª línea para pacientes con AMG que no disponen de un donante hermano HLA idéntico, o para aquellos pacientes en los que un TMO está asociado a complicaciones, como pacientes con >40 años.1,5
Se recomienda globulina antimitocítica de caballo (hATG) y ciclosporina A (CsA).
Esta combinación ha demostrado – tanto en estudios prospectivos controlados como en encuestas de vida real – una tasa de respuesta de aproximadamente un 60%.6-8
La TIS ha demostrado unos resultados similares en adolescentes y niños.9,10
Después de un TIS, los pacientes respondedores pueden experimentar recaídas (20-30%), dependencia de CsA (20-30%), o evolución clonal a largo plazo (hemoglobinuria paroxística nocturna [HPN], síndrome mielodisplásico [SMD] o leucemia aguda mieloide [LMA]), lo que justifica un seguimiento regular y una evaluación de la médula ósea cada 12-18 meses.11
Tratamiento de 2ª línea
La elección del tratamiento de segunda línea estará basada principalmente por la edad, las comorbilidades, y la disponibilidad de un donante familiar HLA idéntico (MRD) o no emparentado HLA 10/10 (MUD).1
Algunas opciones en estos pacientes son: trasplante MRD, MUD, eltrombopag, 2º ciclo de TIS, y otras.1
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Referencias
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Bacigalupo A, Boyd A, Slipper J, et al. Foscarnet in the management of cytomegalovirus infections in hematopoietic stem cell transplant patients. Expert Rev AntiInfect Ther. 2012;10:1249–64.
Peffault de Latour R. Transplantation for bone marrow failure: current issues. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2016;2016(1):90–8.
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Marsh JC, Gupta V, Lim Z, et al. Alemtuzumab with fludarabine and cyclophosphamide reduces chronic graft-versus-host disease after allogeneic stem cell transplantation for acquired aplastic anemia. Blood. 2011;118:2351–7.
Scheinberg P, Nunez O, Weinstein B, et al. Horse versus rabbit antithymocyte globulin in acquired aplastic anemia. N Engl J Med. 2011;365:430–8.
Marsh JC, Bacigalupo A, Schrezenmeier H, et al. Prospective study of rabbit antithymocyte globulin and cyclosporine for aplastic anemia from the EBMT Severe Aplastic Anaemia Working Party. Blood. 2012;119:5391–6.
Peffault de Latour R, Tabrizi R, Marcais A, et al. Nationwide survey on the use of horse antithymocyte globulins (ATGAM) in patients with acquired aplastic anemia: A report on behalf of the French Reference Center for Aplastic Anemia. Am J Hematol. 2018;93:635–42.
Dufour C, Pillon M, Passweg J, et al. Outcome of aplastic anemia in adolescence: a survey of the Severe Aplastic Anemia Working Party ofthe European Group for Blood and Marrow Transplantation. Haematologica. 2014;99:1574–81.
Dufour C, Pillon M, Sociè G, et al. Outcome of aplastic anaemia in children. A study by the severe aplastic anaemia and paediatric disease working parties of the European group blood and bone marrow transplant. Br J Haematol. 2015a;169:565–73.
Scheinberg P, Young NS. How I treat acquired aplastic anemia. Blood. 2012;120:1185–96
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