Evidencia y publicaciones sobre trombocitopenia inmune primaria
I-WISh (ITP World Impact Survey) es una encuesta internacional con la participación de 1.507 pacientes con Trombocitopenia Inmune Primaria y 472 médicos de 13 países1,2
Los objetivos de este estudio fueron2
Discernir cómo la trombocitopenia inmune primaria y los tratamientos asociados afectan la vida de los pacientes
Evaluar cómo de alineadas están las percepciones de los síntomas por parte del paciente y el médico
Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud
Evaluar el manejo de la enfermedad
Información que consiguió el estudio
Este estudio proporcionó información sobre la carga de la enfermedad y el impacto en la calidad de vida de los pacientes, incluyendo: 1,2
Datos demográficos
Diagnóstico
Signos y síntomas
Impacto emocional
Relación paciente-médico
Tratamientos
La carga de la Trombocitopenia Inmune Primaria es multifacética y debe tenerse en cuenta al tratar a los pacientes: 1
I-WISh demostró que la trombocitopenia inmune primaria tiene un impacto sustancial en la calidad de vida de los pacientes, tanto desde el punto de vista de los pacientes como de sus médicos.1
Los pacientes reportaron:
Niveles reducidos de energía1
Temores de que su condición empeorara1
Reducción de la productividad en aquellos que trabajan1
Fatiga como síntoma frecuente y persistente2
I-WISh demostró que, en general, los pacientes y los médicos se alinean en la carga de los síntomas de la trombocitopenia inmune primaria, con diferencias, por ejemplo, en la fatiga.2
Comprender el coste emocional y clínico de la trombocitopenia inmune primaria en el paciente facilitará la decisión compartida sobre el objetivo y elección del tratamiento.2
Los médicos deben ser conscientes no solamente del recuento de plaquetas y hemorragias, sino también del impacto multidimensional de la trombocitopenia inmune primaria en la vida de los pacientes como un componente integral del manejo de la enfermedad.1
Impacto psicológico y emocional de la PTI en los pacientes1
Los aspectos más afectados fueron:
Preocupación que la PTI empeore
Fluctuaciones inexplicables del recuento de plaquetas
Importancia de los recuentos estables y saludables de plaquetas
Ansiedad/nerviosismo por los recuentos de plaquetas
Preocupaciones de los pacientes sobre el impacto emocional de la Trombocitopenia Inmune Primaria
Factores que generan un impacto emocional en la PTI según la percepción de los pacientes1
N = 1.507 para todas las preguntas. Hubo respuestas no indicadas para dos preguntas: "Es importante para mí tener un recuento de plaquetas estable y seguro “(n = 2) y "Me preocupa que mi recuento de plaquetas suba y baje sin razón aparente “(n = 1). Nota: los valores de % se refieren a la proporción de pacientes con una puntuación de 5-7 en una escala Likert de 7 puntos, que indica el mayor impacto psicológico/emocional.
Preocupaciones de los pacientes sobre el impacto emocional de la Trombocitopenia Inmune Primaria
Factores que generan un impacto emocional en la PTI según la percepción de los pacientes1
Reportó reducción o consideración de reducir el horario laboral debido a la PTI
Reportó afectación en las actividades habituales fuera del trabajo
Reportó afectación en los niveles de energía
Reportó afectación en la habilidad de hacer ejercicio
Percepción de la ocurrencia y gravedad de los signos y síntomas de la Trombocitopenia Inmune Primaria según los pacientes2
*Los pacientes informaron la gravedad de los síntomas en una escala Likert de 7 puntos donde 1 = nada grave y 7 = peor imaginable. Los datos presentados son para "graves" basados en puntuaciones ≥5. La gravedad de cada uno de los síntomas solo se calificó si los pacientes declararon que lo habían experimentado en el momento del diagnóstico de PTI y al completar la encuesta.
Petequias (64 %, diagnóstico; 31 %, al completar la encuesta) y hematomas de origen desconocido (65 %, diagnóstico; 30 %, al completar la encuesta) se encuentran entre los signos y síntomas más frecuentes indicados por los pacientes en el momento del diagnóstico y, aunque sustancialmente reducidos, prevalecían al completar la encuesta2. La ansiedad por mantener un recuento de plaquetas estable (34 %, diagnóstico; 32 %, al completar la encuesta) y la fatiga también fueron reportados con frecuencia como síntomas graves.2
Si bien las hemorragias y los hematomas disminuyeron con el tratamiento de la PTI, la fatiga no experimentó una reducción similar. 2
Muy pocos pacientes no indicaron síntomas en el momento del diagnóstico (6 %) o al completar la encuesta (13 %). 2
4 síntomas principales que a los pacientes más les gustaría solucionar:2
Fatiga
Hematomas de origen desconocido
Ansiedad por los recuentos de plaquetas inestables
La fatiga es un síntoma grave y frecuente.2
Si bien las hemorragias y los hematomas disminuyeron con el tratamiento de la trombocitopenia inmune primaria, la fatiga no experimentó una reducción similar.2
Los pacientes que reportaron fatiga, bien al diagnóstico o al completar la encuesta, también tenían incremento en la carga de los síntomas con efectos discapacitantes en la calidad de vida.3
No se identificó una correlación clara entre la fatiga y el último recuento de plaquetas o tratamiento en el momento de la encuesta.3
La fatiga es una parte importante de la PTI, pero puede tener una fisiopatología subyacente distinta no vinculada directamente con el recuento de plaquetas.3
Según los médicos, son los episodios hemorrágicos los que tienen un impacto más significativo en la calidad de vida de los pacientes
Síntomas que los médicos consideran que tienen un impacto más negativo en la calidad de vida:2
o hemorragia rectal
durante cirugía
Los médicos informaron sobre la fatiga de sus pacientes con menos frecuencia (31 % en general; 30 % en el diagnóstico) que los pacientes comunicaron sufrirla (58 % en el diagnóstico; 50 % en el momento de la encuesta)2
†Los médicos (n = 472) indicaron los 5 síntomas principales que registraron con mayor frecuencia de los pacientes y comunicaron el efecto de los síntomas en la calidad de vida de los pacientes en una escala Likert de 7 puntos, donde 1 = nada y 7 = mucho. Los datos presentados son para puntuaciones ≥5.
Percepción del médico sobre el impacto de cada síntoma en la calidad de vida de los pacientes2
Los objetivos del tratamiento para el paciente y la toma de decisiones compartida deben tenerse en cuenta al elegir el tratamiento adecuado4
Principales objetivos del tratamiento para los pacientes1
64% Mantener recuentos de plaquetas saludables
44% Prevenir episodios que empeoran la PTI
41% aumentar los niveles de energía
38% Mejorar la calidad de vida
38% Reducir hemorragias/hematomas espontáneos
Principales objetivos del tratamiento para los médicos:1
72% Reducir hemorragias espontáneas
64% Mejorar la calidad de vida
51% Recuentos de plaquetas saludables
35% Mejoría de los síntomas
26% Ralentizar/retrasar la progresión de la enfermedad
¿Cómo hablan los expertos de Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI)?
I-WISh (ITP World Impact Survey) es una encuesta internacional con la participación de 1.507 pacientes con PTI y 472 medicos de 13 países.1,2
Aquí podrás encontrar vídeos con detalles sobre I-WISh, los síntomas de la Trombocitopenia Inmune Primaria, el uso de esteroides y esplenectomía, o la morbilidad psicosocial en pacientes. Los expertos comparten con nosotros sus esperanzas sobre la patología acerca de su manejo y la calidad de vida de los pacientes.
La Dra. Cooper da una visión global acerca de la carga diaria que supone la Trombocitopenia Inmune Primaria para los pacientes y de cómo afecta a todos los aspectos de su vida.
Dra. Nichola Cooper.
Asesora médica de hematología.
Hospital Hammersmith, Imperial College de Londres.
La Dra. Kruse, desde un punto de vista de ex paciente de PTI, explica su dura experiencia con la PTI, en la que pasó por una esplenectomía fallida y múltiples tratamientos, y habla sobre su opinión sobre los tratamientos y su seguridad.
Caroline Kruse.
Directora ejecutiva.
Asociación de apoyo al trastorno plaquetario (PDSA).
El Dr. Matzdorff pone la atención en la inclusión del paciente con PTI en la toma de decisiones de tratamiento en las consultas médicas y se enfoca en resaltar la importancia de esta enfermedad huérfana y en su impacto en los pacientes.
Prof. Axel Matzdorff.
Médico especialista en hematología y oncología.
Asklepios Klinikum Uckmark. Alemania.
Necesidades médicas no cubiertas en Trombocitopenia Inmune Primaria (PTI)
Los corticoides pueden aumentar la carga de la enfermedad para los pacientes
El tratamiento con corticoides no mantiene los beneficios en la mayoría de los pacientes5
85 % de los pacientes pierden la respuesta con corticoides
A pesar de una respuesta inicial a corticoides, solo el 15 % de los pacientes mantienen una respuesta más allá de 6 a 12 meses después de la respuesta inicial.5
El uso de corticoides puede provocar rápidamente efectos adversos y complicaciones importantes que, con el tiempo, pueden superar los beneficios6.7
Glaucoma
Trastornos psicológicos
Trastornos óseos
Hipertensión
Malestar gastrointestinal y úlceras
Hiperglicemia
Miopatía
Ganancia de peso
Los corticoides son el tratamiento inicial estándar para los pacientes con PTI de reciente diagnóstico y deben ser utilizados por un tiempo limitado.6,7
Las guías ASH se posicionan en contra de los ciclos prolongados de prednisona (>6 semanas incluyendo el tratamiento y la disminución gradual) y a favor de un ciclo corto (≤6 semanas).6
El ICR establece que, si se observa una respuesta (por ejemplo, plaquetas >50 x 109/L.), se debería reducir la dosis de predniso(lo)na con el objetivo de discontinuarla en 6 semanas (máximo 8 semanas), incluso si el recuento de plaquetas disminuye durante la reducción de dosis.7
69 % de los pacientes tratados con corticosteroides afirman que, si pudieran, evitarían los corticosteroides8
La esplenectomía en la PTI es un procedimiento invasivo e irreversible que puede no proporcionar beneficio
19% de los pacientes no responden7
20-30% de los pacientes tendrán una recaída7
Los procedimientos invasivos, como la esplenectomía, requieren la hospitalización, anestesia general y un seguimiento regular durante toda la vida.12,13
Incluyendo recuento de plaquetas anual, vacunaciones repetidas y eventualmente antibióticos diarios.13
Las tasas de complicación de la esplenectomía pueden ser de hasta el 12,9 % con laparotomía y 9,6 % con laparoscopia, según una revisión sistemática de la literatura.12
Complicaciones de la esplenectomía12
Hemorragia
Hospitalización prolongada
Infección
Nuevos ingresos hospitalarios
Trombosis
Intervenciones adicionales
No existe una prueba ampliamente aceptada para predecir la respuesta a la esplenectomía.12
Los análisis retrospectivos no han mostrado un impacto significativo de las características basales (incluyendo edad, sexo e intervalo desde el diagnóstico hasta la esplenectomía) en la respuesta a la esplenectomía. No obstante, la edad ≥60 años se ha asociado con tasas de recaída y complicaciones postoperatorias significativamente superiores.7
En el ICR de 2019 se recomienda la esplenectomía únicamente tras el fallo de los tratamientos farmacológicos y dependiendo de la edad y comorbilidades del paciente.7
Es recomendable esperar al menos de 12 a 24 meses desde el diagnóstico antes de realizar la esplenectomía debido a la posibilidad de remisión o estabilización del recuento de plaquetas a un nivel homeostático (recomendación de Grado C)7.
La esplenectomía pone a los pacientes en un mayor riesgo de tromboembolismo venoso (TEV) e infección
La supervivencia libre de trombosis disminuye en los pacientes con esplenectomía15
La esplenectomía aumenta el riesgo de infección13
14 veces el riesgo relativo más alto de sepsis en el primer año
4 veces el riesgo relativo más alto de sepsis después del primer año
Posesplenectomía, en comparación a la población general13*
La esplenectomía pone a los pacientes en un mayor riesgo de tromboembolismo venoso (TEV) e infección
La esplenectomía se ha reducido desde la publicación del Consenso Internacional de 2010 sobre la PTI primaria16
Los potenciales motivos para la reducción de esplenectomía podrían incluir:14
La preferencia del médico y paciente por el tratamiento médico (más que quirúrgico).
Aumento de la conciencia de los potenciales riesgos asociados al procedimiento.
Aprende más sobre la Trombocitponeia Imnume Primaria
¿Qué es la Trombocitopenia Inmune Primaria?
Diagnóstico de la Trombocitopenia Inmune Primaria
Tratamiento de la Trombocitopenia Inmune Primaria
Fisiopatología de la Trombocitopenia Inmune Primaria
Síntomas de la Trombocitopenia Inmune Primaria
Abreviaturas
ASH: American Society of Hematology; ICR: International Consensus Report; PTI: Trombocitopenia Inmune Primaria
Referencias
Cooper N, et al. Immune thrombocytopenia (ITP) World Impact Survey (I-WISh): impact of ITP on health-related quality of life. Am J Hematol. 2021;96(2):199-207.
Cooper N, et al. Immune thrombocytopenia (ITP) World Impact Survey (I-WISh): patient and physician perceptions of diagnosis, signs and symptoms, and treatment. Am J Hematol. 2021;96(2):188-198.
Bussel J, et al. Higher symptom burden in patients with immune thrombocytopenia experiencing fatigue: results from the ITP World Impact Survey (I-WISh). EHA Library. Bussel J. 06/12/20; 294123; EP1642.
Neunert C, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(23):3829-3866.
McCrae K. Immune thrombocytopenia: no longer ‘idiopathic’. Cleve Clin J Med. 2011;78(6):358-73.
Neunert C, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(23):3829-66.
Provan D, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019;3(22):3780-817
Matzdorff AC, et al. Advances in ITP—therapy and quality of life—a patient survey. PLoS ONE. 2011;6(11):e27350.
Ficha técnica de REVOLADE®.
Wong RSM, et al. Safety and efficacy of long-term treatment of chronic/persistent ITP with eltrombopag: final results of the EXTEND study. Blood. 2017;130(3):2527-36.
Saleh MN, et al; the EXTEND Study Group. Safety and efficacy of eltrombopag for treatment of chronic immune thrombocytopenia: results of the long-term, open-label EXTEND study. Blood. 2013;121(3):537-45.
Provan D, et al. International consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood. 2010;115(2):168-86.
Ghanima W, et al. How I treat immune thrombocytopenia: the choice between splenectomy or a medical therapy as a second-line treatment. Blood. 2012;120(5):960-9.
Boyle S, et al. Splenectomy and the Incidence of Venous Thromboembolism and Sepsis in Patients With Immune Thrombocytopenia. Blood. 2013;121(23):4782-90.
Ruggeri M, et al. Thrombotic risk in patients with primary immune thrombocytopenia is only mildly increased and explained by personal and treatment-related risk factors. J Thromb Haemost. 2014;12(8):1266‐73.
Provan D, Newland AC. Current management of primary immune thrombocytopenia. Adv Ther. 2015;32(10):875-87.
PRECIO Y CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN
Con receta Médica. Uso hospitalario. Reembolsado por el SNS. PVLn REVOLADE 25 MG 28 COMPRIMIDOS 843,62 €. PVLn REVOLADE 50 MG 28 COMPRIMIDOS 1.687,24 €. PVLn REVOLADE 25 MG 30 SOBRES SUSPENSION ORAL 903,4 €.
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PRECIO Y CONDICIONES DE PRESCRIPCIÓN Y DISPENSACIÓN
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