国際共同第Ⅲ相試験 C12301/APPOINT-PNH試験

Peffault de Latour R, et al. N Engl J Med. 2024; 390(11): 994-1008.
（本研究はノバルティスから資金提供及び支援を受けた。著者の中にはノバルティスの社員が含まれる。）
社内資料：国際共同第Ⅲ相試験（C12301/APPOINT-PNH試験）

試験概要

試験デザイン

4. 効能又は効果（抜粋）
○発作性夜間ヘモグロビン尿症
5. 効能又は効果に関連する注意（抜粋）
5.2 補体（C5）阻害剤による適切な治療を行っても、十分な効果が得られない場合に投与すること。［17.1.1参照］

評価項目

解析計画

患者背景

患者背景（FAS）：

安全性

副作用（主要評価期、SAF）

副作用の発現率は、35.0％（14/40例）でした。
重篤な副作用、投与中止に至った副作用、死亡に至った副作用は報告されませんでした。
有害事象の発現率は、92.5％（37/40例）でした。重篤な有害事象は10.0％（4/40例）でした。
投与中止に至った有害事象、死亡に至った有害事象は報告されませんでした。