B12301/APPEAR-C3G試験：ファビハルタの有効性及び安全性

国際共同第Ⅲ相試験
B12301/APPEAR-C3G試験

社内資料：国際共同第Ⅲ相試験（B12301/APPEAR-C3G試験）（承認時評価資料）
Kavanagh D, et al. Lancet. 2025; 406（10512）: 1587-1598.（本研究はノバルティスから資金提供を受けた。著者に同社の社員及び同社から謝礼金等を受領したものを含む）
 

※ 試験開始後に治験実施計画書を改訂して青少年（12歳以上17歳以下）も登録可能とした。青少年コホートは2025年5月時点で試験進行中である。ここでは承認申請の対象である成人のデータを提示する。

試験概要

患者背景

患者背景（FAS）

有効性

【二重盲検投与期の主要評価項目：検証的解析項目】
Day180のUPCR（24時間蓄尿）のベースラインに対する比は、プラセボ群に対するファビハルタ®群の優越性が検証され、ファビハルタ®群はプラセボ群と比べて35.1%減少しました。

【非盲検投与期の主要評価項目】
Day360のUPCR（24時間蓄尿）のベースラインに対する比は、ファビハルタ®継続群で0.60、プラセボ-ファビハルタ®群で0.73でした。

【非盲検投与期の探索的評価項目】
Day360の血清中C3のベースラインに対する比は、ファビハルタ^®継続群で3.107でした。

【二重盲検投与期の副次評価項目：検証的解析項目】
Day180のeGFRのベースラインからの変化量は、プラセボ群に対するファビハルタ®群の優越性が検証されませんでした。

【非盲検投与期の探索的評価項目】
Day360のeGFRのベースラインからの変化量は、ファビハルタ^®継続群で+0.439でした。

【二重盲検投与期の副次評価項目：検証的解析項目】【非盲検投与期の副次評価項目】
Day180の2要素の複合腎エンドポイントを達成した患者の割合は、プラセボ群に対するファビハルタ^®群の優越性が検証されました。

【非盲検投与期の探索的評価項目】
eGFR slopeは、全患者のファビハルタ^®投与前で-7.569、ファビハルタ^®投与後で+1.444であり、eGFR slopeのファビハルタ^®投与前後の変化量は+9.012でした。

安全性

【二重盲検投与期解析】

二重盲検投与期解析における有害事象は、ファビハルタ®群で30例、プラセボ群で24例に報告されました。

【試験終了時解析】

試験終了時解析における有害事象は、ファビハルタ®継続群で32例、全体で56例に報告されました。