ファビハルタの作用機序

PNHの病態（血管内溶血の仕組み）

PNHでは、補体第二経路のtick-over及び増幅ループにより、カスケード反応が亢進することでMAC形成を介した血管内溶血が起こります。

PNHの病態（血管外溶血の仕組み）

終末補体経路のC5を阻害することで血管内溶血を抑制します。
一方、近位補体経路のC3bを介したオプソニン化が進み、血管外溶血を起こす可能性があります。

PNHに対するファビハルタ®の作用機序

■世界初の経口単剤補体B因子阻害剤 ファビハルタ® 
ファビハルタ®は補体B因子を阻害することで、C3転換酵素の活性を阻害して補体第二経路の活性化を阻害し、結果として、増幅ループ及びカスケード下流のC５分解を含む終末補体経路を阻害します。
その結果、PNH型赤血球の血管内溶血及び血管外溶血が抑制され^1）、Hb値の上昇が期待されます^2）。