ゾルゲンスマ髄注の臨床試験概要

1）臨床試験の概要

ゾルゲンスマ髄注は、B12301試験、B12302試験及びCL-102試験を主な評価資料として承認された。本邦の承認申請時点（2025年7月時点）でB12302試験及びCL-102試験は完了しており、その最終結果を記載した。
B12301試験について、有効性は主要評価期である評価期1（52週間）の結果（データカットオフ日：2024年11月12日）を、安全性は試験完了日の結果（2025年4月29日）を記載した。
 

臨床データパッケージ

◎：承認時評価資料
＊本承認申請の対象年齢に含まれない