ゾルゲンスマ髄注の製品特性概要

以下はゾルゲンスマ髄注の製品特性の概要です。
詳細及び最新の情報につきましては、こちらをご参照ください。

• ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の根本原因であるSMN1遺伝子の機能欠損を補う、遺伝子治療用ベクター製品である
   
• ゾルゲンスマ髄注は、2歳以上のSMA患者（成人を含む）に対し単回の髄腔内投与を行う
  用量（vg）は対象年齢にかかわらず固定で、ゾルゲンスマ点滴静注に比べて少ない
  （※詳細は添付文書をご参照ください。）
   
• ゾルゲンスマ髄注は、未治療のSMA患者の運動機能（HFMSE^※スコア）を改善した
  （※詳細は未治療の2～18歳未満のSMA患者を対象とした海外第Ⅲ相試験〔B12301試験：STEER〕（海外データ）をご参照ください。）
   
• SMA治療歴のある患者においてHFMSEスコアの52週後のベースラインからの変化量の最小二乗平均は1.05であった^注）
  （※詳細はヌシネルセン又はリスジプラムによる治療を中止した2～18歳未満のSMA患者を対象とした国際共同第Ⅲ相試験〔B12302試験：STRENGTH〕（日本人を含む）をご参照ください。）
   
• 重大な副作用として、肝機能障害（7.1%）、血小板減少症（0.8%）、末梢性感覚ニューロパチー（1.6%）があらわれることがある。主な副作用（１～10%未満）として、頭痛、浮動性めまい、感覚鈍麻、錯感覚、嘔吐、発熱などがあらわれることがある

B12301試験（STEER）
未治療の2～18歳未満のSMA 患者を対象とした海外第Ⅲ相ランダム化シャム対照二重盲検試験（B12301試験：STEER、試験完了日：2025年4月29日）の評価期1において、ゾルゲンスマ髄注の投与を受けた75例中27例（36.0％）に副作用が認められた。主な副作用（5％以上）は、頭痛6例（8. 0％）、嘔吐5例（6.7％）、悪心4例（6. 3％）であった。評価期2までにおいては、121例中36例（29.8％）に副作用が認められた。主な副作用（5％以上）は、嘔吐10 例（8.3％）、頭痛7例（5.8％）、発熱6例（5.0％）であった。

（承認時までの集計）

B12302試験（STRENGTH）
ヌシネルセン又はリスジプラムによる治療を中止した2～18歳未満のSMA患者を対象とした国際共同第Ⅲ相非盲検単群試験（B12302試験：STRENGTH）において、27例（日本人4例を含む）中13例（48.1％）に副作用が認められた。主な副作用（2例以上）は、嘔吐6例（22.2％）、頭痛4例（14.8％）、発熱3例（11.1％）、悪心2例（7.4％）であった。

（承認時までの集計）

CL-102試験（STRONG）
未治療の6～60ヵ月齢未満のSMA 患者を対象とした海外第Ⅰ相試験非盲検自然歴対照用量漸増試験（CL-102試験：STRONG）において、32例中12例（37.5％）に副作用が認められた。主な副作用（2例以上）は、高血圧3例（9.4％）、リンパ節症、嘔吐、発熱、AST増加各2例（6.3％）であった。

（承認時までの集計）

※ HFMSE：Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded
注）Ⅱ型SMA 患者におけるHFMSEのMCID（minimal/minimum clinically important difference：臨床的に重要な最小の差）は、改善が1.46点以上、悪化は－3.21点以下とされている^1）

文献

1）Coratti G. et al.: Eur J Neurol. 2024; 31（8）: e16309