製品特性概要

以下はゾルゲンスマ点滴静注の製品特性の概要です。
詳細及び最新の情報につきましては、こちらをご参照ください。

• ゾルゲンスマ点滴静注は、脊髄性筋萎縮症（SMA）の根本原因であるSMN1遺伝子の機能欠損を補う、遺伝子治療用ベクター製品である
   

• ゾルゲンスマ点滴静注は、2歳未満のSMA患者に対し単回の静脈内投与を行う
  （※詳細は添付文書をご参照ください。）
   

• ゾルゲンスマ点滴静注は、Ⅰ型SMA患者の永続的な呼吸補助を必要としない生存率を改善した^※
  （※詳細はⅠ型SMA患者を対象とした海外第Ⅰ相試験〔CL-101試験：START〕（海外データ）をご参照ください。）
   

• ゾルゲンスマ点滴静注は、Ⅰ型SMA患者の運動マイルストーンの達成を可能にした
  （※詳細はⅠ型SMA患者を対象とした海外第Ⅰ相試験〔CL-101試験：START〕（海外データ）をご参照ください。）
   

• ゾルゲンスマ点滴静注は、Ⅰ型SMA患者の運動機能（CHOP-INTENDスコア）を改善した
  （※詳細はⅠ型SMA患者を対象とした海外第Ⅰ相試験〔CL-101試験：START〕（海外データ）をご参照ください。）
   

• 重大な副作用として肝機能障害、肝不全、血小板減少症、血栓性微小血管症、Infusion reactionがあらわれることがある

  主な副作用として嘔吐、トロポニンⅠ増加が報告されている

  安全性の詳細は、電子添文の「副作用・不具合」及び臨床成績の「安全性の結果」をご参照ください

CL-101試験（START）
Ⅰ型SMA患者を対象とした海外第Ⅰ相単一施設非盲検単回投与用量漸増試験（CL-101試験：START）において、本品1.1×10¹⁴vg/kgを投与した12例中3例（25.0%）に副作用が認められた。副作用はトランスアミナーゼ上昇3例（25.0%）、AST増加1例（8.3%）であった。

（承認時までの集計）

CL-304試験（SPR1NT）
遺伝学的検査によりⅠ又はⅡ型と考えられるSMA患者を対象とした国際共同第Ⅲ相多施設共同国際共同非盲検単群単回投与試験（CL-304試験：SPR1NT）において、本品を投与した18例中（日本人患者3例を含む）7例（38.9%）に副作用が認められた。主な副作用は嘔吐3例（16.7%）、胃食道逆流性疾患2例（11.1%）、肝機能検査値上昇2例（11.1%）等であった。

（承認時までの集計）

※：本試験の用法及び用量は、コホート1（n＝3）では本品3.7×10¹³vg/kg、コホート2（n＝12）では1.1×10¹⁴vg/kgの単回静脈内投与であった。