Zkrácená informace o přípravku ZOLGENSMA®
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Žádáme zdravotnické pracovníky, aby hlásili jakákoli podezření na nežádoucí účinky. Podrobnosti o hlášení nežádoucích účinků viz Souhrn údajů o přípravku, bod 4.8.
Zolgensma 2 × 1013 genomů vektoru/ml infuzní roztok
Složení: Jeden ml obsahuje onasemnogen abeparvovek s nominální koncentrací 2 × 1013 genomů vektoru (vg).
Indikace: Přípravek Zolgensma je indikován k léčbě pacientů s 5q spinální muskulární atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu SMN1 a klinicky stanovenou SMA 1. typu, nebo pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu SMN1 a až 3 kopiemi genu SMN2.
Dávkování: Pouze k jednorázové intravenózní infuzi. Pacienti dostanou dávku v nominální výši 1,1 x 1014 vg/kg onasemnogenu abeparvoveku. Celkový objem je dán tělesnou hmotností pacienta.
Kontraindikace: Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku.
Zvláštní upozornění/opatření: Před infuzí onasemnogenu abeparvoveku je třeba provést test na přítomnost protilátek proti AAV9. Pokud bude jejich titr nad 1:50, testování lze opakovat. Zatím není známo, zda a za jakých podmínek lze onasemnogen abeparvovek bezpečně a účinně podávat za přítomnosti protilátek proti AAV9 s titrem nad 1:50. *Během infuze onasemnogenu abeparvoveku a/nebo krátce po ní se objevily reakce související s infuzí, včetně anafylaktických reakcí. U pacientů je třeba pečlivě sledovat klinické známky a příznaky reakcí souvisejících s infuzí.*
Při použití onasemnogenu abeparvoveku bylo hlášeno akutní závažné poškození jater a akutní selhání jater, včetně fatálních případů, obvykle do 2 měsíců po infuzi a navzdory podávání kortikosteroidů před a po infuzi. *Po infuzi onasemnogenu abeparvoveku bylo pozorováno zvýšení hladin srdečního troponinu I. Zvýšené hladiny troponinu I, které jsou pozorovány u některých pacientů, mohou znamenat potenciální poškození tkáně myokardu. Na základě těchto zjištění a pozorované srdeční toxicity u myší mají být hladiny troponinu I sledovány před infuzí onasemnogenu abeparvoveku a monitorovány podle klinické indikace.* V souvislosti s podáním onasemnogenu abeparvoveku bylo hlášeno několik případů trombotické mikroangiopatie (TMA). Případy se obecně vyskytly během prvních dvou týdnů po infuzi onasemnogenu abeparvoveku. TMA je akutní a život ohrožující stav charakterizovaný trombocytopenií a mikroangiopatickou hemolytickou anemií. Byly hlášeny případy s fatálními následky. Současně bylo také pozorováno akutní poškození ledvin. V některých případech byla hlášena souběžná aktivace imunitního systému. *Trombocytopenie je klíčovým projevem TMA, proto je třeba pečlivě sledovat počty trombocytů během prvních tří týdnů po infuzi a pravidelně poté.* V případě trombocytopenie je třeba okamžitě provést další vyšetření, včetně diagnostiky hemolytické anemie a renální dysfunkce. Pokud pacienti vykazují klinické známky, příznaky nebo laboratorní nálezy shodné s TMA, je nezbytné se okamžitě poradit s odborníkem, aby byla TMA léčena podle klinické indikace. Pečovatelé mají být informováni o známkách a příznacích TMA a mají být poučeni, aby vyhledali neodkladnou lékařskou péči, pokud se takové příznaky objeví. Existuje teoretické riziko tumorogenity v důsledku integrace vektorové DNA AAV do genomu.
Interakce: Nebyly provedeny žádné studie interakcí. Zkušenosti s používáním onasemnogenu abeparvoveku u pacientů užívajících hepatotoxické léčivé přípravky nebo hepatotoxické látky jsou omezené. Bezpečnost onasemnogenu abeparvoveku u těchto pacientů nebyla dosud stanovena. Zkušenosti se souběžným podáváním přípravků cílených na 5q SMA jsou omezené.
Těhotenství a kojení: Údaje o podávání onasemnogenu abeparvoveku těhotným ženám nejsou k dispozici. Studie reprodukční toxicity na zvířatech nenaznačují přímé nebo nepřímé škodlivé účinky. Není známo, zda má onasemnogen abeparvovek potenciál přecházet na plod u člověka. Přípravek Zolgensma není určen k podávání ženám ve fertilním věku. Nejsou k dispozici žádné informace o přítomnosti onasemnogenu abeparvoveku v lidském mateřském mléce, o účincích na kojené dítě ani o účincích na tvorbu mateřského mléka. Přípravek Zolgensma není určen k podávání ženám ve fertilním věku. Nejsou k dispozici žádné údaje o vlivu onasemnogenu abeparvoveku na lidskou fertilitu.
Nežádoucí účinky: Velmi časté: Zvýšení hladiny jaterních enzymů. Časté: Trombocytopenie (zahrnuje trombocytopenii a snížený počet trombocytů), zvracení, hepatotoxicita (zahrnuje fatální případy), pyrexie, zvýšená hladina troponinu.
Další nežádoucí účinky – viz úplná informace o přípravku.
Podmínky uchovávání: Uchovávejte a transportujte zmrazené (≤ -60 °C). Uchovávejte v chladničce (2-8 °C) okamžitě po přijetí. Uchovávejte v původním obalu. Před uložením přípravku do chladničky se musí na původní krabičce vyznačit datum příjmu. Po rozmrazení se nesmí přípravek znovu zmrazovat. Jakmile je objem dávky natažen do injekční stříkačky, musí se během 8 hodin provést aplikace infuze.
Zvláštní opatření pro likvidaci přípravku a pro zacházení s ním: Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Je třeba dodržovat příslušná opatření pro zacházení, likvidaci nebo náhodnou expozici.
Dostupné lékové formy/velikosti balení: Přípravek se dodává ve dvou různých velikostech objemu injekční lahvičky, 5,5 ml nebo 8,3 ml. Dávka onasemnogenu abeparvoveku a přesný počet injekčních lahviček se vypočítá dle tělesné hmotnosti pacienta.
Držitel rozhodnutí o registraci: Novartis Europharm Limited, Vista Building, Elm Park, Merrion Road, Dublin 4, Irsko. Registrační číslo: EU/1/20/1443/001-037. Datum registrace/prodloužení registrace: 18.5.2020/17.5.2022. Datum poslední revize textu SPC: 23.7.2026.
Poznámka: Dříve než lék předepíšete, přečtěte si pečlivě úplnou informaci o přípravku.
Přípravek je poskytován při ústavní péči (hospitalizace) a je plně hrazen ze zdravotního pojištění.
*Všimněte si prosím změny (změn) v informacích o léčivém přípravku.