Indikace
Přípravek FABHALTA® je indikován v monoterapii k léčbě dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří mají hemolytickou anemii.1
Dávkování a adherence
Zásadní význam adherence u léčby přípravkem FABHALTA®
Informujte své pacienty o důležitosti dodržování dávkovacího schématu přípravku FABHALTA® z důvodu zvýšeného rizika závažné hemolýzy při přerušení léčby.1
Pokud dojde k vynechání dávky nebo dávek, je třeba pacienta poučit, aby užil jednu dávku co nejdříve (i když je to krátce před další plánovanou dávkou). Poté má pacient pokračovat v pravidelném dávkovacím schématu.1
Vysazení tohoto léčivého přípravku se nedoporučuje, pokud to není klinicky indikováno.1
Identifikace terapeutického cíle
Faktor B (FB) je z chemického i farmakologického hlediska racionálním terapeutickým cílem, protože ovlivňuje aktivaci C3 i C5 a blokuje centrální amplifikační smyčku. 5,6
Aktivace FB probíhá jeho navázáním na kofaktor C3b za vzniku komplexu C3bB, který je následně štěpen faktorem D (FD) na fragment Ba a Bb 5,6
FB cirkuluje v lidské krvi ve formě latentního zymogenu v koncentraci přibližně 3 μM a jeho známé kovalentní inhibitory (včetně nafomostatu a peptidových aldehydů) postrádají dostatečnou specifitu. 5,6
Vysoká hojnost latentního FB proto představovala výzvu pro objev dalších léků, které by dokázaly rozlišit mezi aktivní a latentní formou FB 5,6
Bezpečnost
Přípravek FABHALTA® je dobře snášen a má ověřený bezpečnostní profil*1,3,4
Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky pozorovanými v klinických hodnoceních přípravku FABHALTA® u pacientů s PNH byly infekce horních cest dýchacích (18,9 %), bolest hlavy (18,3 %) a průjem (11,0 %). Žádný pacient neukončil léčbu kvůli nežádoucím účinkům. U jednoho pacienta došlo k závažné infekcí způsobné opouzdřenými bakteriemi.1
Požadovaná očkování k minimalizaci rizika závažných infekcí
Použití inhibitorů komplementu, jako je přípravek FABHALTA®, může predisponovat jedince k závažným, život ohrožujícím nebo fatálním infekcím způsobeným opouzdřenými bakteriemi. 1
Přechod na léčbu přípravkem FABHALTA®
Ke snížení potencionálního rizika hemolýzy při náhlém přerušení léčby:
Videa předních odborníků na PNH
Zhlédněte krátká videa předních odborníků na témata spojená s onemocněním paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH).
Diagnostika PNH
prof. MUDr. Pavel Žák, Ph.D.
Trombóza u PNH
MUDr. Jaromír Gumulec
Zkušenosti s léčbou PNH
MUDr. Libor Červinek, Ph.D.
Patofyziologie PNH
prof. MUDr. Jaroslav Čermák, CSc.
Jak poznat pacienta s PNH?
- Pacienti trpí trvalou intravaskulární hemolýzou se záchvatovitými atakami projevujícími se jako tzv. hemolytická krize.8,9,10,11
- Mezi klinické projevy patří anémie, únava, dušnost a může být přítomno poškození ledvin.8,9,10,11
- Prvním projevem (>20 % případů) může být trombóza s možnou atypickou lokalizací (splanchnikus, plicní řečiště, CNS, horní končetiny).9,10,11
- Trombotické komplikace jsou zásadní pro prognózu (cca 29–44 % pacientů prodělá za život více než jednu trombózu).11
- Mohou se dále objevit bolesti břicha, erektilní dysfunkce, dysfagie či hemoglobinurie.8,9,10,11
- 36 let je medián věku při stanovení diagnózy.7
Nejčastější nálezy laboratorních vyšetření 8,9,10,11
- chronická hemolytická anémie s neg. Coombsovým testem
- zvýšená hodnota laktátdehydrogenázy
- zvýšený počet retikulocytů
- trombocytopenie, event. neutropenie
- zvýšená hladina přímého a nepřímého bilirubinu
Leták "Jak poznat pacienta s PNH"
Leták "Jak poznat pacienta s PNH"
Stáhněte si přehledný leták, který shrnuje základní informace, jak poznat pacienta s PNH.
Centra specializující se na diagnostiku a léčbu PNH
Další praktické materiály o léčbě PNH
Sborník - Zaostřeno na iptakopan
Sborník - Zaostřeno na iptakopan
Prohlédněte si ucelený sborník na téma léčby paroxysmální noční hemoglobinurie.
Léták o Paroxysmálnínoční hemoglobinurii (PNH)
Léták o Paroxysmálnínoční hemoglobinurii (PNH)
Prohlédněte si ucelený leták s přehlednými informacemi o onemocnění krve zprostředkovaném komplementem.
Reprint ze sympozií v rámci PHD 2026
Reprint ze sympozií v rámci PHD 2026
Jak nás můžete kontaktovat
V případě odborných dotazů, hlášení nežádoucích účinků nebo stížností se obraťte, prosím, na společnost Novartis.
Reference
Hb, hemoglobin; LDH, laktátdehydrogenáza; PNH, paroxysmální noční hemoglobinurie; ULN, horní mez normální hodnoty.
*Bezpečnostní profil přípravku FABHALTA® byl stanoven na základě údajů od již léčených pacientů z klinického hodnocení APPLY-PNH fáze III a údajů od dosud neléčených pacientů z klinického hodnocení APPOINT-PNH fáze III.3,4
Reference:
1. SPC Fahbalta®, datum revize textu: 18. 9. 2025.
2. Risitano AM, et al. Lancet Haematol. 2021;8:e344–e354.
3. Peffault de Latour R, et al. ASH 2022, 10–13 December; New Orleans, LA. Oral LBA–2.
4. Risitano AM, et al. EBMT 2023, 23–26 April; Paris, France. Oral OS12–06.
5. Schubart A, Anderson K, Mainolfi N, et al. Small-molecule factor B inhibitor for the treatment of complement-mediated diseases. Proc Natl Acad Sci USA. 2019;116(16):7926-7931. doi:10.1073/pnas.1820892116;
6. Mainolfi N,Ehara T, Karki RG, et al. Discovery of 4-((2 S ,4 S )-4-Ethoxy-1-((5-methoxy-7-methyl-1 H -indol-4-yl)methyl)piperidin-2-yl)benzoic Acid (LNP023), a Factor B Inhibitor Specifically Designed To Be Applicable to Treating a Diverse Array of Complement Mediated Diseases. J Med Chem. 2020;63(11):5697-5722. doi:10.1021/acs.jmedchem.9b01870.
7. Schrezenmeier H, et al. Baseline clinical characteristics and disease burden in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH): updated analysis from the International PNH Registry. Ann. Hematol. 2020;99(7), 1505–1514.
8. Bodói I, Cermak J, et al. Complement Inhibition in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): A Systematic Review and Expert Opinion from Central Europe on Special Patient Populations. Adv Ther. 2023;40(6):2752–2772.
9. Cermak J. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Vnitřní Lékařství. 2018.
10. Cervinek L. News in the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Farmakoter Revúe 2023;8(6):490–492.
11. Cervinek L. Iptacopan – inhibitor of the alternative complement pathway in the treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Remedia 2024; 34: 168–172.
12. Patriquin C J, et al. How we treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a consensus statement of the Canadian PNH Network and review of the national registry. Eur J Haematol. 2019;102(01):36–52.