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Zolgensma^®

Zolgensma® (onasemnogén abeparvovec) es una terapia génica basada en vectores de virus adeno-asociados indicada para el tratamiento de pacientes pediátricos menores de 2 años con atrofia muscular espinal (AME), con mutaciones bialélicas en el gen de la motoneurona de la supervivencia 1 (SMN1).¹ Es la primera terapia génica que actúa sobre la causa raíz de Atrofia Muscular Espinal (AME). Se aplica en una única dosis endovenosa introduciendo una copia funcional del gen SMN1 restaurando la expresión de la proteina.²