Bisogni insoddisfatti nelle linee avanzate di trattamento1
Lo sviluppo dei TKI ha migliorato significativamente la prognosi dei pazienti con LMC, tuttavia:1
Nella 2L di terapia circa il 50% dei pazienti interrompe il trattamento a causa di intolleranza e/o resistenza3
Il tasso di risposta MMR è stato ampiamente riconosciuto come endpoint surrogato correlato alla sopravvivenza a lungo termine in pazienti con LMC4
Pazienti resistenti a 2 TKI che non sono in grado di raggiungere una MMR entro 2 anni di follow-up1
I principali TKI ad oggi disponibili sono caratterizzati da attività off-target a causa della loro bassa specificità.1
Questo può portare a problematiche di sicurezza a lungo termine e intolleranza.1
Dal 2 al 24% dei pazienti sospende la terapia a causa di eventi avversi on e off-target1
Il 52% dei pazienti di 2L che effettua lo switch passa alla 3L per intolleranza al precedente TKI3
Per i pazienti resistenti e intolleranti alla terapia di 2L rimangono poche opzioni caratterizzate da un profilo rischio-beneficio favorevole1
2L: seconda linea di trattamento; 3L: terza linea di trattamento; LMC: leucemia mieloide cronica; MMR: risposta molecolare maggiore; TKI: inibitore delle tirosin-chinasi.
Bibliografia
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