Bisogni insoddisfatti nelle linee avanzate di trattamento1

 

Lo sviluppo dei TKI ha migliorato significativamente la prognosi dei pazienti con LMC, tuttavia:1

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Nella 2L di terapia circa il 50% dei pazienti interrompe il trattamento a causa di intolleranza e/o resistenza3

 

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Il tasso di risposta MMR è stato ampiamente riconosciuto come endpoint surrogato correlato alla sopravvivenza a lungo termine in pazienti con LMC4

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Pazienti resistenti a 2 TKI che non sono in grado di raggiungere una MMR entro 2 anni di follow-up1

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I principali TKI ad oggi disponibili sono caratterizzati da attività off-target a causa della loro bassa specificità.1
Questo può portare a problematiche di sicurezza a lungo termine e intolleranza.1

Dal 2 al 24% dei pazienti sospende la terapia a causa di eventi avversi on e off-target1

 

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Il 52% dei pazienti di 2L che effettua lo switch passa alla 3L per intolleranza al precedente TKI3

Per i pazienti resistenti e intolleranti alla terapia di 2L rimangono poche opzioni caratterizzate da un profilo rischio-beneficio favorevole1

 

 

2L: seconda linea di trattamento; 3L: terza linea di trattamento; LMC: leucemia mieloide cronica; MMR: risposta molecolare maggiore; TKI: inibitore delle tirosin-chinasi.

 

Bibliografia

  1. Cortes J, et al. J Hematol Oncol. 2021;14(1):44.

  2. Bosi GR, et al. Hematol Transfus Cell Ther. 2019; 41(3):222-8.

  3. Ongoren S, et al. Hematology. 2018;23(4):212-220.

  4. Ciani O, et al. Value Health. 2013;16(6):1081-90.

  5. Mauro MJ, et al Blood Adv 2025;9(16):4248-4259.

 

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